COST EFFECTIVENESS ICER in 1,000 Euro 200 300 400 500 600 700 800 median 25 and 75 % percentile 10 and 90 % percentile 1 and 99 % percentile base-case CVD risk reduction 100,000 Euro threshold the mean ICER (in 1,000 Euro) for women over 1,000 MCMC iterations was 102 (resp. 95) with a standard deviation of 15 (resp. 18); the respective mean for men was 95 (resp. 88) with standard deviation 8 (resp. 9). Conclusions CONFERENCES ICER in 1,000 Euro 0 100 200 300 400 500 0 100 10 15 20 25 30 35 40 45 50 risk reduction for CV events Figure 2: ICER percentiles over 1,000 MCMC iterations vs. assumed CVD risk reduction for women (base-case subpopulation with n=373). median 25 and 75 % percentile 10 and 90 % percentile 1 and 99 % percentile base-case CVD risk reduction 100,000 Euro threshold 10 15 20 25 30 35 40 45 50 risk reduction for CV events Figure 3: ICER percentiles over 1,000 MCMC iterations vs. assumed CVD risk reduction for men (base-case subpopulation with n=1,157). the respective mean for men was 136 (resp. 91 [69]) with standard deviation 28 (resp. 11 [11]). Regarding the dependence of the outcomes on the health status, for at least one comorbidity (resp. two comorbidities) from diagnosis of familial FH, previous myocardial infarction, diabetes mellitus, renal insufficiency and heart failure (NYHA III–IV), For persons with stable CAD and maximal conventional lipid lowering treatment, the cost-effectiveness depends on the number of comorbidities and relative baseline risk. In case of 8,500 Euro pa and a willingness to pay 100,000 per QALY, the cost effectiveness of PCSK9 inhibitors requires a long-term relative risk reduction through PCSK9 inhibition by approximately 30 percent which is realistic to achieve if one considers the results of the Cholesterol Treatment Trialists meta-analyses and the cholesterol lowering potency of available PCSK9 inhibitors. Assuming a greater relative risk reduction as it has been observed in the FOURIER study is also warrented because in general concomittant patient care in clincial trails is better than in real wold. References 1. Winkelmann BR, März W, Boehm BO et al. Rationale and design of the LURIC study – a resource for functional genomics, pharmacogenomics and long-term prognosis of cardiovascular disease. Pharmacogenomics 2001; 2: 1–73. 2. Kolominsky-Rabas PL, Heuschmann PU, Marschall D et al. For the Competence Net Stroke Lifetime Cost of Ischemic Stroke in Germany: Results and National Projections from a Population-Based Stroke Registry: The Erlangen Stroke Project. Stroke 2006; 37: 1179–83. 3. Reinhold T, Lindig C, Willich SN, Brüggenjürgen B. The costs of myocardial infarction – a longitudinal analysis using data from a large German health insurance company. J Public Health 2011; 19: 579–86. 4. Moran AE, Forouzanfar MH, Roth GA et al. Temporal trends in ischemic heart disease mortality in 21 world regions, 1980 to 2010. Circulation 2014; 129(14): 1483–92. 5. Murray CJ, Vos T, Lozano R et al. Disability-adjusted life years (DALYs) for 291 diseases and injuries in 21 regions, 1990–2010. Lancet 2012; 380(9859): 2197–223. 16
FAMILIÄRE HYPERCHOLESTERINÄMIE Optimierung der Patientenidentifikation mit der Initiative „FH Alert“ Felix Fath und Winfried März, Mannheim Die familiäre Hypercholesterinämie (FH) ist eine angeborene Lipidstoffwechselstörung und die häufigste genetische Erkrankung bei Erwachsenen. Hauptursache sind Mutationen des LDL-Rezeptors, in selteneren Fällen liegen Mutationen des Apolipoprotein B oder des PCSK9 (Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) zugrunde [1]. Die Prävalenz beträgt in Deutschland etwa 1 : 300 – das entspricht etwa 270.000 Pa tienten [2]. Die Diagnoserate ist hierzulande gering, sie wird auf unter zwei Prozent beziffert [3]. Allerdings haben Registerdaten aus den Niederlanden gezeigt, dass eine frühzeitige und effektive Behandlung das der FH zugeordnete kardiovaskuläre Risiko praktisch vollständig eliminieren kann [1]. Klinische Bewertung Die Diagnose der familiären Hypercholesterinämie ist meist komplex. Es gibt weltweit keine einheitlichen Diagnosekriterien – in Europa werden in der Regel die des Dutch Lipid Clinic Network angewandt. Dazu zählen Anamnese, Familienanamnese, körperliche Untersuchung und die Konzentration des LDL-Cholesterins. Die Initiative FH Alert nutzt ausschließlich die objektiv messbaren Laborwerte LDL-C und Gesamtcholesterin. Wird kein LDL-C gemessen, wird das Gesamtcholesterin bewertet, das sehr gut mit LDL-C korreliert. Personen über 60 Jahren sind ausgeschlossen. In dieser Altersgruppe CONFERENCES 17
